澳门六合彩开奖网站 FDA批准GRAFAPEX决策用于AML/MDS移植预处置
2025年1月22日，FDA批准了Medexus公司的烷化剂GRAFAPEX(treosulfan澳门六合彩开奖网站，曲奥舒凡)，与氟达拉滨衔接，行为异基因造血干细胞移植(alloHSCT)的预处置决策，用于1岁及以上患有急性髓细胞性白血病(AML)或骨髓增生相等概括征(MDS)的成东谈主和儿科患者。新药预测将于2025年上半年在好意思国上市。
批准基于当场活性对照的MC-FludT.14/L稽察II(NCT00822393)的恶果，稽察比较了GRAFAPEX与白消老实别衔接氟达拉滨行为同种异体移植的预处置决策的疗效。
顺应条款的患者包括18至70岁的成东谈主，患有AML或MDS、Karnofsky功能景色≥60%、年岁≥50岁或造血细胞移植并吞症指数[HCTCI]评分>2。有570名患者当场收受GRAFAPEX(n=280)或白消安(n=290)。
主要疗效恶果观点是总糊口期(OS)澳门六合彩开奖网站，界说为从当场分组到因任何原因归天的技艺。
恶果表示，左证捐献者类型和风险组进行分层，与白消安比拟，OS的风险比在当场分组东谈主群中为0.67(95%CI:0.51，0.90)，在AML患者中为0.73(95%CI:0.51，1.06)，在MDS患者中为0.64(95%CI:0.40，1.02)。
最常见的不良反馈(≥20%)是肌肉骨骼难堪、口腔炎、发烧、恶心、水肿、感染和吐逆。采用的3级或4级非血液学试验室相等是GGT(γ-谷氨酰改换酶)升高、胆红素升高、ALT(丙氨酸氨基改换酶)升高、AST(天冬氨酸氨基改换酶)升高和肌酐升高。
在对稽察的最终考据分析中，收受GRAFAPEX诊疗的患者的中位随访技艺为15.4个月，收受白消安诊疗的患者的中位随访技艺为17.4个月。在GRAFAPEX组中，2年无事件糊口率为64.0%（95%CI，56.0-70.9），在白消安组中为50.4%（95%CI，42.8-57.5）。常见的不良事件是血液化学恶果相等和胃肠谈疾病，而通晓的严重不良事件很少。
活动由县民政局副局长、二级主任科员程贯与带队，邀请泰安市民政局儿童福利指导科科长张华、副科长曲进参加。工作人员为各乡镇（街道、园区）发放了爱心物资，并到伏山镇、葛石镇进行了走访慰问。
臆测东谈主员以为，GRAFAPEX行为AML或MDS并吞症或老年患者的异基因造血干细胞移植预处置决策，其疗效不劣于白消安。
“FDA的批准为成东谈主和儿科患者提供了一个灵验的聘用，有可能晋升总糊口率，同期将反作用降至最低，”该临床稽察主要臆测员Filippo Milano博士说。
GRAFAPEX的批准保举剂量为在第-4、-3和-2天每天10g/m²衔接在第-6、-5、-4、-3和-2天每天30mg/m²的氟达拉滨，并在第0天进行异基因造血干细胞输注。
注：本文旨在先容医药健康臆测，不作任何用药依据，具体用药疏通澳门六合彩开奖网站，请商讨主治大夫。